目前，基因治疗的应用范围已从最初的单基因缺陷病，发展到帕金森综合征、心脏病和艾滋病，其中大约三分之二的临床试验是针对癌症的。美国费城杰弗逊医学院的研究人员已经成功地在动物身上实现了用基因治疗的方法预防胃癌。科学家的下一步目标是进行口服基因试剂的试验。目前，科学家已经发现了26种可抑制不同癌细胞的新基因。
基因治疗是一项多学科的综合工程，需要遗传学家分析遗传性疾病家谱，发现致病基因：需要分子生物专家找出基因表达的调节机制和基因之间相互作用的规则;需要病毒学家提供更好的病毒载体：需要免疫学家解决基因治疗中载体所引起的免疫反应。此外，还需要细胞生物学家提供更好的细胞系，以解决载体大规模生产的问题。可见，基因治疗的发展需要有很强的生命科学综合研究能力。我国目前的生命科学综合研究能力还有限，所以在基因治疗的开发应用上还处于起步阶段。即便如此，我国科学家依然非常重视基因治疗。著名的遗传学家谈家桢教授高瞻远瞩地指出：“21世纪的医疗革命将取决于基因治疗研究的成功。”
上海肿瘤研究所顾健人院士将基因治疗分为3个阶段：准备期、狂热期和理性期。1980—1989年为准备期，在这个阶段，科学家在临床前研究方面进行了大量工作，同时也在舆论上做了很多准备。1990—1995年为狂热期，随着1990年9月基因治疗的第一例应用获得了成功，带来了医学生物学领域的一片狂热。但是，由于一些关键技术还没有解决，在临床应用中碰壁也是正常的。1996年之后进入理性期，在对过去几年基因治疗临床试验进行初步评估的基础上，提出必须对基因治疗的关键问题组织研究，使基因治疗从狂热转入理性化的正常轨道。
北京华大基因研究中心主任杨焕明教授在谈到将来医生怎样看病时，风趣而形象地指出：将来，当检测一个人的全部基因序列不那么昂贵时，看病就方便多了。人的基因图都记录在一个光盘上。诊断时，医生打开光盘，首先检查几个可能的“候选基因”，并把重要区域、重要基因、重要位点搞清楚。因为每个人的基因组略有差异，某种药物有人用就灵验，有人用就不灵验，甚至会有生命危险，针对个体差异，医生开出“特效药”就行了。实际上，迄今所有的药物，都是通过修饰基因的结构，调节、改变人体的基因表达，改变基因产物的功能从而达到治疗的目的，这些是间接的“基因治疗”。真正的“基因治疗”是把治病的基因直接送到人体细胞中而发挥治疗功效，如作为“基因产品”的人类胰岛素、人类生长激素，已广泛用于临床治疗。基因治疗不仅要找到致病的等位基因与正常的等位基因的区别，还要有“治疗基因”。
总之，一旦基因治疗成为现实，它必将给医学带来革命性的变化，同时，基因治疗也将成为预防医学的一部分，为人类的健康造福。
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